Barcelona-Selpercatinib于2018年被美国美国食品药品监督管理局指定为突破性疗法，此前临床试验LOXO-292 (LIBRETTO-001)调查阻断RET变化的肿瘤的初步数据显示，该疗法显示出较强的抗肿瘤活性。一组RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，有强有力的证据证明其具有持久性。

现在，由来自纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Alexander Drilon医学博士领导的同一名研究人员报告了105名非小细胞肺癌患者服用塞尔帕替尼的主要分析数据。研究人员今天在国际肺癌研究协会主办的IASLC 2019年世界肺癌大会上介绍了他们关于LIBRETTO-001的最新数据。LIBRETTO-001实验包括16个国家的87个电台。RET融合阳性非小细胞肺癌患者占所有NSCLC病例的2%，但目前对此类肺癌患者尚无靶向治疗。

Selpercatinib(LOXO-292)是一种口服和高选择性的研究药物，用于临床开发和治疗具有异常重排转染基因(RET)的癌症患者。涉及RET的基因组变化(包括融合和激活点突变)导致过度活跃的RET信号和不受控制的细胞生长。

研究人员提供了LIBRETTO-001的1/2期试验数据。他们注意到，之前接受铂类化疗的NSCLC患者的主要分析组的应答率非常高，68%的患者有应答，中位应答持续时间为20.3。上个月。对于基线时有脑靶病变的患者，客观颅内缓解率为91%(n=10/11)。在参与研究的所有531名患者的安全性数据集中，15%的患者出现了五种治疗相关AE:口干、腹泻、高血压、AST升高和ALT升高。

大多数AE为1-2级。531例患者中只有9例(1.7%)停止使用LOXO-292治疗相关AE。

“在这个庞大的队列中，selpercatinib的反应率、持久性、强大的颅内活性和安全性显示出前景。此外，这继续证明RET fusion是一种临床靶向改变，使他们成为激活EGFR/ALK/ROS1改变的公司。受这些数据的鼓舞，我们还没有满足RET融合阳性NSCLC患者的基因组特异性治疗的需求。德里隆报道。